Başlangıç ve Bitiş Tarihi

01 Mart 2018-31 Mart 2020

Koordinatör

Dr. Antonino Puglisi

Bütçe

145.845 Avro

Desteklendiği Çerçeve Program

Ufuk2020 Marie-Curie

ufuk_avrupa

Bilimsel Çıktı/Ürün/Kazanım

Niemann-Pick Hastalığı Tip C (NPC)'de kolesterol-temizleyici olarak siklodekstrin bazlı akıllı polimer nanopartiküllerin (NanoMops) sentezi, karakterizasyonu ve aktivitesi

Küresel Ölçekli Büyük Sorunlarla Mücadele

“Çocukluk çağında Alzheimer” olarak da bilinen Niemann-Pick Hastalığı Tip C (NPC), kolesterol birikiminin neden olduğu, nadir görülen bir genetik bozukluktur. Avrupa Birliği'nde NPC, 100.000 kişide bir görülür. Siklodekstrinler (CD'ler) son zamanlarda hastalığın tedavisinde potansiyel bir terapötik müdahale olarak oldukça dikkat çekmiştir. Proje, Ufuk2020 Sağlık Alanı hedefi doğrultusunda, hastalığın tedavisinde daha iyi ve daha etkili tedaviler sunmaya katkıda bulunacaktır. Ayrıca, bu projenin öngörülen sonuçları, Alzheimer, Parkinson ve Huntington hastalıkları gibi bozulmuş kolesterol metabolizması sergileyen diğer nörodejeneratif hastalıkların tedavisine de katkıda bulunacaktır.

Endüstriyel İnovasyon (Ürün ve süreçler yanında hizmetlerdeki inovasyon da dâhil)

Proje, sektörler arası bilgi aktarımına zemin hazırlayacaktır. Ayrıca araştırmacı, proje kapsamında pazarlanabilir CD tabanlı ürünlere içsel bir bakış açısı kazanmak amacıyla dünya lideri bir Ar-Ge şirketinde görevlendirilecektir.

Ulusal Politika ve Stratejilerde Araştırmadan Kaynaklanan Değişiklikler

Araştırmacı, proje süresince, uluslararası kar amacı gütmeyen NPC grup üyeleriyle uluslararası düzeyde ağ kurarak ve Uluslararası Niemann-Pick Disease Alliance (INPDA) ile işbirliği yaparak yüzlerce aileye destek verecek, böylece politika oluşturma sürecini etkileyerek hem uluslararası alanda hem de Türkiye'de NPC konusunda farkındalığın artmasını sağlayacaktır.

Yurtdışına Bağımlılığa ve Cari Açığa Etkisi

NPC, dünya çapında dağılımı olan pan-etnik bir hastalıktır. Ancak akrabalar arası ilişkilerin yaygın olduğu durumlarda, hastalık daha yüksek sıklıkta görülür. Bu konuda yapılacak araştırmalar sayesinde ülkemizde görülen vakalara çözüm bulunması sağlanacaktır.  

Kamu Mal ve Hizmetlerini Geliştirmedeki/Karşılamadaki Katkısı

Günümüzde, hastalara, sağlık hizmetlerine ve topluma büyük bir yük getiren ve zorlu belirtilerle kendini gösteren NPC için etkili bir tedavi yoktur. Bu hasta topluluğunun karşılanmamış ihtiyaçlarını gidermek için, acilen mevcut durumun daha iyi anlaşılmasına ve daha iyi bir tedavi geliştirilmesine ihtiyaç duyulmaktadır.

Meslekî Becerilerin ve Profesyonel Yeteneklerin Geliştirilmesine Katkısı

Bu disiplinler-arası proje, araştırmacının polimer kimyasında ileri düzeyde eğitim almasını sağlayarak, CD türevlerinin organik sentezinde özel yeteneklerini geliştirmek için tasarlanmıştır. Proje aynı zamanda araştırmacının biyo-tahlil konusunda profesyonel gelişim deneyimi kazanmasını sağlayacaktır. 

İnsan Kaynağının Geliştirilmesine Katkısı

Proje, araştırmacının mesleki bağımsızlığını güçlendirecektir. Aynı zamanda araştırmacının kendi araştırma grubunun kurulmasına yardımcı olacaktır. 

BAŞARI HİKAYELERİ